France Piétri-Rouxel
Responsable d’équipe DR2 CNRS

Titres
- Directrice de recherche DR2 CNRS
- HDR Sorbonne Université
Expertises
- Biologie moléculaire et cellulaire
- Pharmacologie moléculaire
- Thérapie génique (vecteurs AAV, surexpression et suppression des gènes)
- Physiopathologie du muscle squelettique et notamment la Dystrophie Musculaire de Duchenne (DMD), modèles expérimentaux des maladies génétiques.
Présentation
Les travaux de mon doctorat à l'université Paris Sud Orsay ont permis de déterminer les propriétés et de découvrir les mécanismes de régulation du récepteur de l’InsP3 dans les hépatocytes. Au cours de mes stages postdoctoraux, j’ai réalisé la caractérisation pharmacologique et l’étude de l'interaction ligand-récepteur du récepteur beta3-adrénergique humain, ouvrant ainsi des voies de développement de molécules à visée thérapeutique anti-obésité (1 brevet). Mon activité de chargé de recherche au CNRS s’est centrée sur la compréhension des mécanismes liés à l’apparition d’une lipodystrophie, un effet iatrogène induit par le traitement anti-retroviral du VIH. Mon travail s’est ensuite axé sur la physiopathologie des dystrophinopathies en développant des approches allant de la recherche fondamentale jusqu’au développement d’outils précliniques basés sur la thérapie génique et (2 brevets).
Aujourd’hui, Directrice de Recherche au CNRS, je dirige l’équipe Gene therapy for DMD and pathophysiology of skeletal muscle au sein du Centre de recherche en myologie. Les principaux axes du projet portent sur l’optimisation des stratégies pour la DMD et la compréhension des mécanismes régissant le maintien de la masse musculaire notamment lors d’une altération de la connectivité avec le motoneurone mais aussi dans le cadre plus large du vieillissement, la sarcopénie.
Principales publications
- Mollard, A, Peccate, C, Forand, A, Chassagne, J, Julien, L, Meunier, P et al.. Muscle regeneration affects Adeno Associated Virus 1 mediated transgene transcription. Sci Rep. 2022;12 (1):9674. doi: 10.1038/s41598-022-13405-9. PubMed PMID:35690627 PubMed Central PMC9188557.
- Taglietti, V, Kefi, K, Bronisz-Budzyńska, I, Mirciloglu, B, Rodrigues, M, Cardone, N et al.. Duchenne muscular dystrophy trajectory in R-DMDdel52 preclinical rat model identifies COMP as biomarker of fibrosis. Acta Neuropathol Commun. 2022;10 (1):60. doi: 10.1186/s40478-022-01355-2. PubMed PMID:35468843 PubMed Central PMC9036715.
- Vergnol, A, Traoré, M, Pietri-Rouxel, F, Falcone, S. New Insights in CaVβ Subunits: Role in the Regulation of Gene Expression and Cellular Homeostasis. Front Cell Dev Biol. 2022;10 :880441. doi: 10.3389/fcell.2022.880441. PubMed PMID:35465309 PubMed Central PMC9019481.
- Gargaun, E, Falcone, S, Solé, G, Durigneux, J, Urtizberea, A, Cuisset, JM et al.. The lncRNA 44s2 Study Applicability to the Design of 45-55 Exon Skipping Therapeutic Strategy for DMD. Biomedicines. 2021;9 (2):. doi: 10.3390/biomedicines9020219. PubMed PMID:33672764 PubMed Central PMC7924625.
- Forand, A, Muchir, A, Mougenot, N, Sevoz-Couche, C, Peccate, C, Lemaitre, M et al.. Combined Treatment with Peptide-Conjugated Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer-PPMO and AAV-U7 Rescues the Severe DMD Phenotype in Mice. Mol Ther Methods Clin Dev. 2020;17 :695-708. doi: 10.1016/j.omtm.2020.03.011. PubMed PMID:32346547 PubMed Central PMC7177166.
- Traoré, M, Gentil, C, Benedetto, C, Hogrel, JY, De la Grange, P, Cadot, B et al.. An embryonic CaVβ1 isoform promotes muscle mass maintenance via GDF5 signaling in adult mouse. Sci Transl Med. 2019;11 (517):. doi: 10.1126/scitranslmed.aaw1131. PubMed PMID:31694926 .
- Guilbaud, M, Gentil, C, Peccate, C, Gargaun, E, Holtzmann, I, Gruszczynski, C et al.. miR-708-5p and miR-34c-5p are involved in nNOS regulation in dystrophic context. Skelet Muscle. 2018;8 (1):15. doi: 10.1186/s13395-018-0161-2. PubMed PMID:29703249 PubMed Central PMC5924477.
- Delalande, O, Molza, AE, Dos Santos Morais, R, Chéron, A, Pollet, É, Raguenes-Nicol, C et al.. Dystrophin's central domain forms a complex filament that becomes disorganized by in-frame deletions. J Biol Chem. 2018;293 (18):6637-6646. doi: 10.1074/jbc.M117.809798. PubMed PMID:29535188 PubMed Central PMC5936807.
- Julien, L, Chassagne, J, Peccate, C, Lorain, S, Piétri-Rouxel, F, Danos, O et al.. RFX1 and RFX3 Transcription Factors Interact with the D Sequence of Adeno-Associated Virus Inverted Terminal Repeat and Regulate AAV Transduction. Sci Rep. 2018;8 (1):210. doi: 10.1038/s41598-017-18604-3. PubMed PMID:29317724 PubMed Central PMC5760533.
- Godfrey, C, Desviat, LR, Smedsrød, B, Piétri-Rouxel, F, Denti, MA, Disterer, P et al.. Delivery is key: lessons learnt from developing splice-switching antisense therapies. EMBO Mol Med. 2017;9 (5):545-557. doi: 10.15252/emmm.201607199. PubMed PMID:28289078 PubMed Central PMC5412803.
- Rendu, J, Montjean, R, Coutton, C, Suri, M, Chicanne, G, Petiot, A et al.. Functional Characterization and Rescue of a Deep Intronic Mutation in OCRL Gene Responsible for Lowe Syndrome. Hum Mutat. 2017;38 (2):152-159. doi: 10.1002/humu.23139. PubMed PMID:27790796 .
- Peccate, C, Mollard, A, Le Hir, M, Julien, L, McClorey, G, Jarmin, S et al.. Antisense pre-treatment increases gene therapy efficacy in dystrophic muscles. Hum Mol Genet. 2016;25 (16):3555-3563. doi: 10.1093/hmg/ddw201. PubMed PMID:27378686 .
- Gentil, C, Le Guiner, C, Falcone, S, Hogrel, JY, Peccate, C, Lorain, S et al.. Dystrophin Threshold Level Necessary for Normalization of Neuronal Nitric Oxide Synthase, Inducible Nitric Oxide Synthase, and Ryanodine Receptor-Calcium Release Channel Type 1 Nitrosylation in Golden Retriever Muscular Dystrophy Dystrophinopathy. Hum Gene Ther. 2016;27 (9):712-26. doi: 10.1089/hum.2016.041. PubMed PMID:27279388 .