Sofia Benkhelifa-Ziyyat
Chef de projet de Recherche AIM - Responsable de MyoVector
Présentation
Alors que les essais cliniques pour des thérapies utilisant les vecteurs AAV (Adeno-Associated Virus) pour les maladies neuromusculaires sont en cours, il apparait crucial d’étudier les conditions optimales d’efficacité de ces vecteurs. L’injection de fortes doses implique un défi technologique pour leur production, un coût très élevé, mais aussi des risques de réponses immunitaires. Le développement et l’optimisation de ces vecteurs passent nécessairement par l’identification des barrières intracellulaires qui limitent leur efficacité.
Je m’intéresse au transport intracellulaire des vecteurs AAV et leur efficacité dans les cellules musculaires issues de modèles de la dystrophie musculaire de Duchenne et de la Myopathie Centronucléaire Autosomique Dominante traités par thérapie génique.
En plus de mon activité de recherche, je suis responsable scientifique du plateau technique de production de vecteurs AAV MyoVector que je dirige au sein du Centre de Recherche en Myologie.