Personnel

Sofia Benkhelifa-Ziyyat

Chef de projet de Recherche AIM - Responsable de MyoVector

Sofia Benkhelifa-Ziyyat
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Titres

  • Chef de projet de Recherche, Responsable de MyoVector, PhD
  • Association Institut de Myologie

Expertises

  • Thérapie génique dans le muscle pathologique
  • Biologie des vecteurs viraux
  • Production des vecteurs AAV (Adeno-Associated Virus)

Présentation

Alors que les essais cliniques pour des thérapies utilisant les vecteurs AAV (Adeno-Associated Virus)  pour les maladies neuromusculaires sont en cours, il apparait crucial d’étudier les conditions optimales d’efficacité de ces vecteurs. L’injection de fortes doses implique un défi technologique pour leur production, un coût très élevé, mais aussi des risques de réponses immunitaires. Le développement et l’optimisation de ces vecteurs passent nécessairement par l’identification des barrières intracellulaires qui limitent leur efficacité.

Je m’intéresse au transport intracellulaire des vecteurs AAV et leur efficacité dans les cellules musculaires issues de modèles de la dystrophie musculaire de Duchenne et de la Myopathie Centronucléaire Autosomique Dominante traités par thérapie génique.

En plus de mon activité de recherche, je suis responsable scientifique du plateau technique de production de vecteurs AAV MyoVector que je dirige au sein du Centre de Recherche en Myologie.

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